UPBM

L'équipe de Marina Cavazzana Calvo à Necker a réalisé avec succès un essai de thérapie génique sur un patient souffrant de béta-thalassémie.
Les cellules CD34+ du patient ont été prélevées et infectées par un vecteur dérivé du VIH, portant le gène de la béta globine. Après un traitement détruisant sa moelle, le patient a subit une autogreffe des cellules CD34+ modifiées. Trois ans après son traitement, le patient, qui subissait des transfusions de sang mensuelles depuis sa naissance pour maintenir un taux d'hémoglobine suffisant, n'a plus besoin d'en recevoir tant son hémoglobulinémie est constante.

Référence : Transfusion independence and HMGA2 activation after gene therapy of human ß-thalassemia, Marina Cavazzana-Calvo, Emmanuel Payen, Olivier Negre, Gary Wang, Kathleen Hehir, Floriane Fusil, Julian Down, Maria Denaro, Troy Brady, Karen Westerman, Resy Cavallesco, Beatrix Gillet-Legrand, Laure Caccavelli, Riccardo Sgarra, Leila Maouche-Chrétien, Françoise Bernaudin, Robert Girot, Ronald Dorazio, Geert-Jan Mulder, Axel Polack, Arthur Bank, Jean Soulier, Jérôme Larghero, Nabil Kabbara, Bruno Dalle, Bernard Gourmel, Gérard Socié, Stany Chrétien, Nathalie Cartier, Patrick Aubourg, Alain Fischer, Kenneth Cornetta, Frédéric Galacteros, Yves Beuzard, Eliane Gluckman, Frederick Bushman, Salima Hacein-Bey-Abina & Philippe Leboulch, Nature, 2010, (numéro du 16 septembre)