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Dans les années 1990, la thérapie génique était l'alpha et l'oméga de la recherche médicale biotechnologique : en corrigeant les gènes défectueux, on allait apporter  remède à toutes les maladies monogéniques... et pourquoi pas à des maladies multigéniques, voire à des maladies liées à des mutations somatiques comme les cancers ?

Les années 2000 ont vu cette belle idée déchanter ; la vectorisation était plus complexe que prévu, la réparation génétique également, les effets indésirables étaient nombreux... et lorsqu'on évoquait le remède de l'avenir, on disait  plutôt "cellules souches embryonnaires", puis "cellules souches adultes", et enfin "cellules souches induites".

Pourtant, comme une info du site Nature News l'évoque ce 24 Août, la thérapie génique a poursuivi son chemin dans un certain nombre de cas... et notamment dans celui de la maladie de l'immunodéficience combinée sévère, dite maladie des "enfants-bulle" (severe combined immune deficiency, SCID). En effet, deux études publiées par la même équipe dans Science translational medicine montrent des succès importants sur deux groupes d'enfants atteints de variants distincts de cette maladie.

Ces succès ne sont pas sans contrepartie, puisque dans un des deux groupes un patient a développé une leucémie suite au traitement. Toutefois, le rapport bénéfice/risque semble favorable, et paraît d'après les auteurs constituer une alternative valable à la greffe de moëlle issue d'un donneur imparfaitement compatible.

L'info de Nature News :

Gene-therapy successes spur hope for embattled field Erika Check Hayden, Nature News.

Les liens vers les articles d'origine (abstract)

1. Gaspar, H. B. et al. Sci. Transl. Med. 3, 97ra79 (2011).
2. Gaspar, H. B. et al. Sci. Transl. Med. 3, 97ra80 (2011).